Размер клапана Autus, по данным из базы FDA, при первоначальной имплантации составляет от 13 мм, что соответствует диаметру сердечного клапана для детей младшего и дошкольного возраста. Со временем расширение устройства осуществляется с помощью малоинвазивной транскатетерной процедуры, при которой устройство расширяется с помощью баллонного катетера. В итоге клапан может достигать максимального размера 22 мм, что сопоставимо с диаметром легочного клапана у взрослого человека.
Кроме того, Autus – первый одобренный в США клапан с полимерными створками. Традиционно эти устройства выполняются из тканей животного происхождения, которые, по данным регулятора, быстрее затвердевают и разрушаются в организме. В связи с этим FDA присвоило изделию от Edwards статус «прорывного устройства». Autus также стал первым медизделием для педиатрического применения, получившим одобрение по программе FDA Total Product Life Cycle Advisory Program.
Одобрение было основано на данных клинического испытания (КИ) с участием 62 детей. В течение первых 30 дней у 100% пациентов не наблюдалось осложнений, связанных с устройством, и отмечалась благоприятная работа клапана, при этом в течение шести месяцев детям не потребовалось повторного оперативного вмешательства. Через шесть месяцев наблюдения у 60 пациентов были отмечены приемлемые гемодинамические показатели. Все пациенты, завершившие годичное наблюдение, показали стабильные результаты без повторных вмешательств. Наблюдение за группой будет продолжаться в течение 10 лет для сбора дополнительных данных.
Врожденные пороки сердца, по заявлению FDA, выступают одними из наиболее распространенных типов врожденных дефектов в США, встречаясь примерно у одного из ста новорожденных. Такие состояния включают в себя аномалии легочных клапанов, в том числе стеноз легочного клапана, при котором клапан сужен, а также атрезию легочного клапана, при которой клапан не формируется нормально, – оба состояния ограничивают приток крови от сердца к легким. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, атрезия и стеноз легочного клапана в совокупности поражают около 4,2 тысяч младенцев в США каждый год.
В сентябре 2026 года FDA одобрило первую в мире терапию редкого генетического системного расстройства – ведомство сообщило о расширении показаний препарата Aqneursa (levacetylleucine) от американской IntraBio для лечения взрослых пациентов и детей весом не менее 15 кг с редким генетическим заболеванием – синдромом Луи-Бар (телеангиэктатическая атаксия). Лекарство будет применяться для терапии атаксии – нарушения координации и речи. В 2024 году разработка была одобрена в качестве терапевтической опции неврологических проявлений другого орфанного заболевания – болезни Ниманна-Пика типа C.
