FDA одобрило первый препарат для лечения одной из форм первичного иммунодефицита. Заболевание поражает 1—2 человек на миллион.
FDA одобрило первый препарат для лечения редкого генетического заболевания, синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS). Об этом сообщается на сайте производителя лекарства, нидерландской компании Pharming Group.
Leniolisib, который будет продаваться под торговой маркой Joenja, поступит в продажу в США в начале апреля. Его можно будет принимать детям с 13 лет.
APDS представляет собой форму первичного иммунодефицита. Он мешает функционированию иммунных клеток, В-клеток и Т-клеток и часто проявляется в форме повторяющихся тяжелых синусно-пульмональных инфекций, лимфопролиферации, аутоиммунности и энтеропатии. Болезнь поражает примерно 1—2 человек на миллион.
Одобрение FDA основано на данных последнего исследования, которое показало, что препарат помогает пациентам нормализовать иммунную функцию. Об этом свидетельствует значительное увеличение количества В-клеток, генерирующих иммунный ответ, и уменьшение размера лимфатических узлов у испытуемых. Среди побочных эффектов фиксировались головная боль, синусит и атопический дерматит.
Pharming Group приобрела глобальные права на Joenja у Novartis в 2019 году. Пока цена на препарат не известна, но ряд аналитиков ожидают, что она достигнет 250—400 тыс. долл., пишет Reuters. Так, эксперт Oppenheimer Хартадж Сингх ожидает пиковые продажи в размере от 200 млн до 300 млн долл.
