Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую клеточную терапию Tecelra (afamitresgene autoleucel), разработанную с помощью методов генной инженерии, для лечения взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической синовиальной саркомой. Об этом говорится в сообщении, опубликованном на сайте ведомства.
Tecelra принадлежит британской биотехнологической компании Adaptimmune. Препарат представляет собой аутологичную Т-клеточную иммунотерапию. Из крови пациента, страдающего от ракового заболевания, извлекают Т-лимфоциты (вид белых кровяных клеток, отвечающих за иммунитет). Затем в их геном вводится ген, кодирующий специальный Т-клеточный рецептор, который способен распознавать антиген MAGE-A4. Он экспрессируется клетками синовиальной саркомы, благодаря чему после введения модифицированных Т-клеток обратно в организм они могут находить и атаковать раковую опухоль.
Tecelra также стала первой клеточной терапией с применением технологии генетического редактирования, которую американский регулятор одобрил для лечения солидных опухолей. Ранее подобные препараты применялись в основном при гематологических злокачественных новообразованиях (т.е. различных типах рака крови и лимфатической системы). Более того, это первый метод лечения от синовиальной саркомы, зарегистрированный FDA за последние 10 лет.
Безопасность и эффективность Tecelra оценивались в клиническом исследовании с участием пациентов с неоперабельной и метастатической синовиальной саркомой. Среди 44 пациентов, получивших Tecelra, ремиссия наблюдалась у 43,2%, а средняя длительность эффекта составила 6 месяцев. При этом у 4,5% участников раковая опухоль исчезла полностью.
Стоимость однократного курса лечения лекарственного средства — 727 тыс. долл., пишет Fierce Pharma.
Синовиальная саркома — редкая форма рака, при которой злокачественные клетки образуют опухоль в мягких тканях тела. Ежегодно заболевание поражает около 1000 человек в США. Шансы прожить более 5 лет после постановки диагноза этого вида саркомы не превышают 20%.
