Генная терапия при помощи вируса иммунодефицита человека спасла двух семилетних пациентов, страдающих адренолейкодистрофией, сообщает Science. Педиатр Патрик Обур (Patrick Aubourg) из Парижского университета Декарта (Paris Descartes University) провел лечение детей вместе с коллегами из Франции и Германии.
Адренолейкодистрофия — редкое наследственное заболевание, вызванное генетическим дефектом Х-хромосомы. Из-за дефекта возникает недостаток белка, расщепляющего жирные кислоты, и происходит их накопление в тканях. В результате этого поражается нервная система и надпочечники. В качестве лечения в настоящее время используется пересадка костного мозга.
Для проведения генной терапии адренолейкодистрофии доктор Обур отобрал двух семилетних мальчиков, которым медики не смогли подобрать подходящих доноров костного мозга. Суть лечения заключалась во введении в клетки безвредного вируса (вектора), который несет нормальные копии гена, кодирующего необходимый белок. В качестве вектора команда Обура использовала модифицированный ВИЧ.
Медики выделили у пациентов клетки крови и в лабораторных условиях ввели в них нормальные гены. Затем с помощью химиотерапии пациентам уничтожили костный мозг, чтобы предотвратить образование пораженных клеток. После этого измененные в лаборатории клетки были обратно введены в организм детей.
Как и ожидали врачи, в первое время после проведенного лечения адренолейкодистрофия продолжала прогрессировать. Однако спустя 14-16 месяцев состояние пациентов стабилизировалось. Тест на уровень интеллекта выявил снижение способностей одного из мальчиков, второй частично потерял зрение. Тем не менее, результаты устных тестов не выявили ухудшения интеллекта детей.
По словам Обура, исследование показало, что по эффективности генная терапия заболевания сравнима с трансплантацией костного мозга. Кроме того, ученые подтвердили безопасность использования ВИЧ в качестве вектора для проведения генной терапии.
