Freeline разрабатывает и коммерциализирует генную терапию для лечения заболеваний крови, в частности гемофилии. Компания была основана в декабре 2015 года британским фондом Syncona и компанией по передаче технологий UCL Business Университетского колледжа Лондона (University College London, UCL).
Основной продукт в разработке Freeline – генная терапия на основе аденоассоциированного вируса. Ведущий разработчик – профессор гематологии Университетского колледжа Лондона Амит Натвани. Препарат уже успешно прошел первую стадию клинических исследований с участием десяти пациентов, страдающих гемофилией типа B.
Исследования проходили в Детской клинической больнице Св. Иуды в Мемфисе, Теннесси (США). У всех десяти участников генная терапия вызвала стойкую выработку фактора свертываемости крови IX, а частота эпизодов спонтанного кровотечения у пациентов снизилась на 90%. Применение заместительной терапии фактором IX сократилось примерно на 92% в первые 12 месяцев после применения разрабатываемого препарата.
В мае биотехнологическая компания Biogen объявила о готовности вложить $2 млрд в совместную с Университетом Пенсильвании разработку генной терапии.
