Экспериментальная CAR-T-терапия от компании Kyverna Therapeutics принесла значительную пользу пациентам с тяжелыми аутоиммунными заболеваниями, поражающими нервы и мышцы. В том числе певице Селин Дион, которая объявила о своей болезни в 2022 году.
По данным Kyverna, лечение с использованием CAR T-клеток, известное как мивокабтаген аутолейцел, на промежуточной стадии клинических исследований значительно улучшило способность к ходьбе и другие показатели у пациентов с синдромом ригидности мышц, положительный эффект сохранялся в течение года после лечения.
Сейчас идет заключительная стадия клинических исследований препарата.
Синдром ригидности мышц вызывает мышечную скованность и повышенную чувствительность к звукам, прикосновениям и эмоциональным раздражителям, что может спровоцировать мышечные спазмы.
Терапия с использованием CAR T-клеток включает в себя удаление Т-клеток иммунной системы пациента, их модификацию и размножение в лаборатории для подготовки к атаке или лечению конкретного заболевания или состояния, после чего их повторно вводят пациенту. Первые одобренные препараты CAR T-терапии были разработаны для лечения рака крови.
Синдром скованного человека — редкое неврологическое расстройство, при котором собственные антитела атакуют мозг и спинной мозг, вызывая мучительные мышечные спазмы, хроническую боль и контрактуры. В США диагноз поставлен более чем 5 тысячам человек. FDA пока не одобрило ни одного препарата для лечения этого заболевания. Существующие методы (симптоматическая терапия и иммуномодуляторы off-label) имеют ограниченную эффективность и не останавливают прогрессирование болезни.
