Компания BioMarin Pharmaceutical представила результаты III фазы испытаний препарата от гемофилии Roctavian, который потенциально может стать самым дорогим препаратом в мире.
Компания BioMarin Pharmaceutical опубликовала положительные результаты исследования III фазы GENEr8-1, посвященные испытанию препарата Roctavian в качестве средства для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Об этом сообщает издание PharmaLive.
Всего в исследовании приняли участие 134 взрослых человека, что делает его крупнейшим в своем роде на сегодняшний день. На второй год исследования специалисты установили, что Roctavian вызывает 85% снижение годовой частоты кровотечений (ABR), (на 4,1 кровоизлияния в год), по сравнению с исходным уровнем — 4,8 кровоизлияния в год. Средний показатель ABR, таким образом, составлял 0,8 на протяжении всего периода исследования.
Также препарат показал положительную динамику пациентов по ряду других показателей, таких как годовая скорость инфузии фактора свертываемости крови VIII и средний уровень активности эндогенного фактора VIII. Таким образом, результаты за двухлетний период оценки показали устойчивую клиническую пользу от использования Roctavian, пишет PharmaLive. Компания уже публиковала положительные результаты за первый год испытаний в июле 2021 года.
Все участники получили однократную дозу препарата в размере 6–13 г/кг. Ни у кого из них не было выявлено тромбоэмболических осложнений или злокачественных новообразований. Новые сигналы безопасности и серьезные нежелательные явления, связанные с терапией, также не фиксировались.
В течение всего периода наиболее частыми нежелательными явлениями были повышение уровня ферментов печени от легкой до умеренной степени без длительных последствий и реакции, связанные с инфузией. Некоторые участники сообщали о головных болях, артралгии, утомляемости и тошноте.
В августе 2020 года «ФВ» сообщал, что FDA отложил одобрение Roctavian до 2022 года. Агентство затребовало от разработчиков дополнительную информацию по клиническим исследованиям. По прогнозу компании, стоимость терапии препаратом может составить от 1 до 3 млн долл., что сопоставимо со стоимостью «Золгенсмы» (около 2 млн долл.), но потенциально превысит ее и сделает самым дорогим лекарственным средством в мире.
