Astellas и 4D Molecular Therapeutics заключили соглашение по разработку вектора для генной терапии как минимум для одного редкого заболевания глаз. Об этом сообщает PMLive.
В обмен на запатентованную векторную технологию R100 компания 4D получит авансовый платеж в размере 20 млн долл., а также будет иметь право на дополнительные 942,5 млн долл. в виде выплат за опционы, роялти и выплаты за прохождение регуляторных этапов.
R100 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор, разработанный 4DMT для интравитреальной доставки. По данным компании, он «обладает способностью проникать через внутренний пограничный мембранный барьер и эффективно трансдуцировать всю сетчатку, что приводит к сильной экспрессии трансгена в клетках сетчатки».
Astellas будет использовать вектор для одной генетической мишени, связанной с редкими моногенными офтальмологическими заболеваниями. У производителя также будет возможность добавить до двух дополнительных мишеней, после оплаты опционов.
Соучредитель и главный исполнительный директор 4DMT Дэвид Кирн сообщил, что более 70 пациентов получали кандидатные препараты на основе R100 при влажной возрастной дегенерации желтого пятна и редких офтальмологических заболеваниях.
«Сотрудничество с Astellas, лидером в области генной терапии аденоассоциированными вирусами, подтверждает значение R100 для рутинной интравитреальной доставки низких доз генетических полезных нагрузок для лечения заболеваний сетчатки», — сказал он.
