Регистрационной заявке на препарат Ultomiris компании Alexion («Алексион») присвоен статус рассмотрения по ускоренной процедуре для лечения ультраредкого заболевания – атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС). Подачей этой заявки Alexion реализует часть своего плана последующих действий для удержания позиций, завоеванных препаратом-блокбастером Soliris, сообщает FiercePharma.
Планируя уйти из сегмента лечения ультраредких заболеваний и сфокусироваться на менее редких болезнях, Alexion стремится к созданию нового имиджа бренда и новой ценовой политики. Однако фармпроизводитель желает также поддержать блокбастер Soliris, а для этого ему нужны препараты, показания к применению которых лежат в сфере терапии ультраредких заболеваний.
«Продолжателем дела» Soliris становится ингибитор комплемента C5 Ultomiris, регистрационная заявка на который для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома будет рассмотрена FDA в приоритетном порядке. аГУС – ультраредкое заболевание, способное вызвать прогрессирующее поражение жизненно важных органов. Принятие регулятором решения по данному препарату ожидается 19 декабря.
Таким образом, расширение спектра показаний к применению для Ultomiris, одобренного в декабре 2018 г. для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), сделает его дополнительной опцией терапии аГУС наряду с дорогостоящим Soliris. Последний также одобрен для лечения ПНГ и генерализованной миастении гравис.
