Американские исследователи заявили об успешном завершении доклинических испытаний препарата сразу от нескольких нейродегенеративных заболеваний – болезней Альцгеймера, Паркинсона и Крейтцфельдта – Якоба.
Результаты работы ученых из американской фармацевтической компании NeuroPhage Pharmaceuticals опубликованы в научном журнале Journal of Molecular Biology.
Действующее вещество потенциального лекарства, которое может помочь сразу от трех тяжелых заболеваний, – белок внешней оболочки (капсида) бактериофага М13, вируса, размножающегося в микроорганизмах. M13 впервые был обнаружен в водосточных трубах немецкими исследователями 50 лет назад.
Ранее ученые из NeuroPhage Pharmaceuticals показали эффективность своего препарата in vitro (на культурах клеток), а теперь опубликовали положительные результаты исследования на мышах. Белок бактериофага M13, по словам разработчиков, действует на одну из цепочек, общую для бета-амилоида (белка, накопление которого, согласно одной из гипотез, является причиной развития болезни Альцгеймера), тау-белка (накапливающегося при болезни Паркинсона) и прионов (причины развития болезни Крейтцфельдта – Якоба). При этом, как поясняют исследователи, накапливающиеся при этих заболеваниях белки имеют неправильную пространственную структуру. Именно поэтому исследуемый препарат может влиять на патологические белки, но не затрагивает их нормальную форму.
В ходе работы было установлено, что у мышей с болезнью Альцгеймера наблюдалось разрушение амилоидных бляшек, которые при развитии заболевания разрушают оболочку нейронов, что приводит к их гибели. Кроме того, препарат воздействовал и на другой тип скопления – нейрофибриллярные клубки, которые, по одной из гипотез, провоцируют развитие болезни Альцгеймера. «Пока нет другого препарата, который мог бы атаковать все типы бляшек одновременно», – пояснил ведущий научный сотрудник NeuroPhage Pharmaceuticals Ричард Фишер на ежегодной Международной конференции Ассоциации по борьбе с болезнью Альцгеймера.
В ближайшее время исследователи надеются начать клинические испытания препарата с участием пациентов.
NeuroPhage Pharmaceuticals – американская фармацевтическая компания, которая была основана в 2008 году. Компания занимается разработкой препаратов от нейродегенеративных заболеваний и в самом начале своей деятельности получила $50 млн инвестиций от Shire, французского инвестиционного фонда Mérieux Développement и частных инвесторов.
В марте 2015 года на 12-й Международной конференции по болезням Альцгеймера и Паркинсона в Ницце был представлен препарат, замедляющий развитие болезни Альцгеймера.
