Правительство РФ 1 февраля внесло в Госдуму законопроект, предполагающий приведение в соответствие с международными договорами, в том числе с нормами Евразийского экономического союза (ЕАЭС), порядка регулирования БМКП в России. Изменения предлагается внести в № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» и № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах».
Исключение делается для БМКП по индивидуальным назначениям, специально произведенных для конкретного пациента в самой медорганизации, где и применяется. В документе указано, что такие БМКП не подлежат государственной регистрации. А порядок их обращения вправе установить правительство РФ, в том числе порядок выдачи разрешения на его производство и применение. Такой порядок будет действовать до внесения соответствующих поправок в №61-ФЗ.
Фактически это может стать шагом к созданию нормативной базы для «академических» CAR-T-препаратов. Речь идет о CAR-T-терапии, когда T-лимфоциты модифицируются в лабораториях на базе клиник, а затем вводятся пациенту. Этим такая терапия отличается от «промышленных» CAR-T, когда фармпредприятие формирует модифицированный продукт на своих площадках по всему миру.
НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева первыми стали применять «академические» CAR-T-продукты. Фактически центр начал работу без лицензирования по закону о БМКП, ожидая завершения формирования нормативной базы и готовя необходимые документы. В НМИЦ использовали технологии и материалы немецкой Miltenyi Biotec, прекратившей поставки продукции весной, после начала спецоперации на Украине. Впоследствии ввоз продукции Miltenyi Biotec в Россию был разрешен по механизму параллельного импорта, но ввоз расходных материалов так и не возобновился. Над CAR-T-технологиями работали также в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова, НМИЦ гематологии.
У клиник, использующих CAR-T-технологии для своих пациентов, нет задачи коммерциализации продукта, это, по сути, клинические исследования, говорил Vademecum в 2020 году замгендиректора Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Препараты назначались пациентам по решению врачебного консилиума, когда все другие возможности были исчерпаны.
Предложенные правительством изменения в ФЗ о БМКП – только первый шаг на пути погружения «академических» CAR-T-продуктов в правовое поле. «Следующий этап – оптимизация правил их изготовления. Ведь есть риск, что если правила будут слишком строгими, то никто не сможет заниматься изготовлением «академических» CAR-T-продуктов, а если слишком упрощены, то есть риск снижения их качества», – выразил опасения в беседе с Vademecum замгендиректора Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Михаил Масчан.
Другое изменение в законопроекте касается высокотехнологических препаратов. К ним могут быть отнесены как раз «промышленные» CAR-T-препараты.
В законе №180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» и подзаконных актах БМКП определяются как «комплекс, состоящий из клеточной линии (или линий) и вспомогательных веществ». В регламентах же ЕАЭС клеточные продукты частично подпадают под понятие «высокотехнологического препарата». К ним в Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств, утвержденных Советом Евразийской экономической комиссии в 2016 году, относят генотерапевтические препараты и препараты на основе соматических клеток.
Законопроект предлагает гармонизировать порядок регистрации двух этих категорий. Высокотехнологические лекарственные препараты предложено исключить из предмета регулирования №180-ФЗ. Еще одно исключение будет сделано для объектов трансплантации.
О проблеме дисгармонизации порядка регистрации БМКП в России и правил на уровне ЕАЭС говорили в швейцарской Novartis, когда оценивали перспективы вывода на российский рынок своего CAR-T-препарата Kymriah. «Сейчас мы находимся в процессе диалога с регуляторами, экспертными учреждениями о том, чтобы прийти к консенсусу и соблюсти нормы как ФЗ-180, так и требований, которые предъявляются на уровне ЕАЭС», – говорил Vademecum в январе 2020 года руководитель отдела вывода препаратов на рынок «Новартис Онкология» Владислав Маличенко.
В результате Novartis в июне 2021 года все же решила зарегистрировать Kymriah по правилам ЕАЭС – как высокотехнологический препарат.
Законопроектом также предлагается исключить требование по аккредитации медицинских организаций на право проведения КИ биомедицинских клеточных продуктов.
Правительство РФ 1 февраля внесло в Госдуму законопроект, предполагающий приведение в соответствие с международными договорами, в том числе с нормами Евразийского экономического союза (ЕАЭС), порядка регулирования БМКП в России. Изменения предлагается внести в № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» и № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах».
Исключение делается для БМКП по индивидуальным назначениям, специально произведенных для конкретного пациента в самой медорганизации, где и применяется. В документе указано, что такие БМКП не подлежат государственной регистрации. А порядок их обращения вправе установить правительство РФ, в том числе порядок выдачи разрешения на его производство и применение. Такой порядок будет действовать до внесения соответствующих поправок в №61-ФЗ.
Фактически это может стать шагом к созданию нормативной базы для «академических» CAR-T-препаратов. Речь идет о CAR-T-терапии, когда T-лимфоциты модифицируются в лабораториях на базе клиник, а затем вводятся пациенту. Этим такая терапия отличается от «промышленных» CAR-T, когда фармпредприятие формирует модифицированный продукт на своих площадках по всему миру.
НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева первыми стали применять «академические» CAR-T-продукты. Фактически центр начал работу без лицензирования по закону о БМКП, ожидая завершения формирования нормативной базы и готовя необходимые документы. В НМИЦ использовали технологии и материалы немецкой Miltenyi Biotec, прекратившей поставки продукции весной, после начала спецоперации на Украине. Впоследствии ввоз продукции Miltenyi Biotec в Россию был разрешен по механизму параллельного импорта, но ввоз расходных материалов так и не возобновился. Над CAR-T-технологиями работали также в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова, НМИЦ гематологии.
У клиник, использующих CAR-T-технологии для своих пациентов, нет задачи коммерциализации продукта, это, по сути, клинические исследования, говорил Vademecum в 2020 году замгендиректора Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Препараты назначались пациентам по решению врачебного консилиума, когда все другие возможности были исчерпаны.
Предложенные правительством изменения в ФЗ о БМКП – только первый шаг на пути погружения «академических» CAR-T-продуктов в правовое поле. «Следующий этап – оптимизация правил их изготовления. Ведь есть риск, что если правила будут слишком строгими, то никто не сможет заниматься изготовлением «академических» CAR-T-продуктов, а если слишком упрощены, то есть риск снижения их качества», – выразил опасения в беседе с Vademecum замгендиректора Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Михаил Масчан.
Другое изменение в законопроекте касается высокотехнологических препаратов. К ним могут быть отнесены как раз «промышленные» CAR-T-препараты.
В законе №180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» и подзаконных актах БМКП определяются как «комплекс, состоящий из клеточной линии (или линий) и вспомогательных веществ». В регламентах же ЕАЭС клеточные продукты частично подпадают под понятие «высокотехнологического препарата». К ним в Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств, утвержденных Советом Евразийской экономической комиссии в 2016 году, относят генотерапевтические препараты и препараты на основе соматических клеток.
Законопроект предлагает гармонизировать порядок регистрации двух этих категорий. Высокотехнологические лекарственные препараты предложено исключить из предмета регулирования №180-ФЗ. Еще одно исключение будет сделано для объектов трансплантации.
О проблеме дисгармонизации порядка регистрации БМКП в России и правил на уровне ЕАЭС говорили в швейцарской Novartis, когда оценивали перспективы вывода на российский рынок своего CAR-T-препарата Kymriah. «Сейчас мы находимся в процессе диалога с регуляторами, экспертными учреждениями о том, чтобы прийти к консенсусу и соблюсти нормы как ФЗ-180, так и требований, которые предъявляются на уровне ЕАЭС», – говорил Vademecum в январе 2020 года руководитель отдела вывода препаратов на рынок «Новартис Онкология» Владислав Маличенко.
В результате Novartis в июне 2021 года все же решила зарегистрировать Kymriah по правилам ЕАЭС – как высокотехнологический препарат.
Законопроектом также предлагается исключить требование по аккредитации медицинских организаций на право проведения КИ биомедицинских клеточных продуктов.
