Фото: TippaPatt/FOTODOM/Shutterstock
Agios Pharmaceuticals заявила о достижении одной из двух основных целей исследования III фазы по изучению препарата митапиват для лечения серповидноклеточной анемии. Однако применение препарата у участников исследования (пациентов в возрасте от 16 лет) не позволило достичь статистически значимого уменьшения количества болевых кризов.
На предварительных торгах акции фармацевтической компании упали почти на 50%.
Серповидноклеточная анемия — это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся аномальной серповидной формой эритроцитов.
Митапиват от Agios Pharma активирует фермент пируваткиназу в эритроцитах, способствуя повышению их энергетического обеспечения и выживаемости, а также увеличению уровня гемоглобина.
В проведенном исследовании III фазы у 40,6% пациентов, получавших митапиват, было выявлено повышение уровня гемоглобина, тогда как в группе плацебо этого удалось достичь лишь у 2,9% пациентов.
Помимо повышения уровня гемоглобина, в период с недели 24 по неделю 52 у пациентов, получавших препарат, было отмечено снижение уровня маркеров гемолиза.
Вместе с тем митапиват показал менее внушительные результаты в снижении количества болевых кризов, возникающих в результате блокирования кровотока серповидными эритроцитами и снижения доставки кислорода к органам и тканям. Подтверждение способности препарата предотвращать болевые кризы являлось одной из основных целей исследования.
Фото: TippaPatt/FOTODOM/Shutterstock
Agios Pharmaceuticals заявила о достижении одной из двух основных целей исследования III фазы по изучению препарата митапиват для лечения серповидноклеточной анемии. Однако применение препарата у участников исследования (пациентов в возрасте от 16 лет) не позволило достичь статистически значимого уменьшения количества болевых кризов.
На предварительных торгах акции фармацевтической компании упали почти на 50%.
Серповидноклеточная анемия — это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся аномальной серповидной формой эритроцитов.
Митапиват от Agios Pharma активирует фермент пируваткиназу в эритроцитах, способствуя повышению их энергетического обеспечения и выживаемости, а также увеличению уровня гемоглобина.
В проведенном исследовании III фазы у 40,6% пациентов, получавших митапиват, было выявлено повышение уровня гемоглобина, тогда как в группе плацебо этого удалось достичь лишь у 2,9% пациентов.
Помимо повышения уровня гемоглобина, в период с недели 24 по неделю 52 у пациентов, получавших препарат, было отмечено снижение уровня маркеров гемолиза.
Вместе с тем митапиват показал менее внушительные результаты в снижении количества болевых кризов, возникающих в результате блокирования кровотока серповидными эритроцитами и снижения доставки кислорода к органам и тканям. Подтверждение способности препарата предотвращать болевые кризы являлось одной из основных целей исследования.
