Рынок орфанных препаратов — один из наиболее наукоемких и активно развивающихся сегментов мирового фармрынка. Однако, несмотря на его активный рост, существуют определенные ограничения, которые сдерживают его развитие. Основная причина состоит в стабильном уровне емкости рынка, поскольку количество людей, страдающих редкими заболеваниями, ежегодно практически не изменяется.
Кроме того, выход на рынок орфанных препаратов для фармкомпаний сопряжен с крупными инвестиционными вложениями, необходимыми для проведения клинических исследований и разработки этих ЛС. Риск, с которым связана работа на рынке орфанных препаратов, компенсируется за счет государственных преференций и льгот.
Законодательство разных стран, стимулирующее разработку орфанных препаратов, максимально старается мотивировать фармкомпании, но не всегда обходит проблемы, которые имеются на этом рынке. Одной из таких проблем является отслеживание тех препаратов, которые в результате своей прибыльности перешли в разряд лидеров фармрынка. Это связано с тем, что после выхода на рынок тех или иных орфанных препаратов многие из них начинают использоваться и для лечения распространенных заболеваний.
Законодательство и регулирование
Первый в мировой практике Закон об орфанных препаратах (сиротских лекарствах) был принят в январе 1983 г. в США. Через 17 лет подобный закон был разработан и подписан в ЕС. Американские и европейские законодатели легализовали статус «орфанного препарата» и определили параметры для его присвоения, а также предусмотрели определенные льготы, стимулирующие разработку лекарств для лечения редких болезней.
Однако в США и ЕС существуют некоторые различия в присвоении статуса орфанного препарата, в определении срока исключительности пребывания на рынке после процедуры одобрения, а также в уровне налоговых скидок и преференций.
Анализ таблицы отражает разницу между важнейшими параметрами законодательства по орфанным препаратам в США и ЕС.
Условие присвоения статуса орфанного препарата состоит в определении количества человек, страдающих заболеваниями, признающимися редкими. В США их число не должно превышать 200 000 человек (живущих в этой стране), а в ЕС — 228 тыс. человек.
Другой параметр, который существенно отличается в законодательствах США и ЕС, — это срок исключительности пребывания на рынке орфанного препарата. В США этот срок составляет 7 лет, а в странах ЕС — 10 лет, но в том в случае, если к 7-му году определенный уровень прибыли будет превышен, то с препарата будет снят статус орфанного. Таким образом, преимущество европейского законодательства ограничивается дополнительным условием, которое практически уравнивает его с американским.
Кроме того, в американском законодательстве предусмотрены федеральные налоговые скидки (50% затрат на клинические исследования), а также льготы по оплате принятия решения по представленному препарату.
В ЕС для компаний, разрабатывающих орфанные препараты, предусмотрена компенсация затрат на процесс маркетингового одобрения.
Несмотря на то, что развитие рынка орфанных препаратов в ЕС насчитывает всего лишь 7 лет, по количеству представленных и одобренных орфанных препаратов EMEA не сильно уступает FDA c более чем 20-летней историей.
Для рынка орфанных препаратов США характерно равномерное увеличение количества как представленных, так и одобренных препаратов. За период 2004-2006 гг. количество представленных препаратов возросло со 150 до 200 (33,3%), а одобренных — с 90 до 118 (31,1%).
Однако период 2005-2006 гг. характеризовался некоторым спадом на рынке орфанных препаратов как в США, так и в ЕС. Так, динамика роста представленных для одобрения орфанных препаратов в EMEA была отрицательной: спад составил 11,8%. В FDA, несмотря на положительную динамику, темпы роста представленных препаратов снизились с 17,3 до 13,6%. Подобная же тенденция наблюдалась в отношении одобренных препаратов: в FDA этот показатель снизился с 22,2 до 7,2%, а в EMEA с 17,3 до 7,9%.
Структура одобрений орфанных препаратов с точки зрения возрастного применения за период 2004-2006 гг. заметно изменилась. В 2004 г. 55% составляли препараты, используемые исключительно для лечения взрослых, а в 2006 г. их доля уменьшилась до 40%. Это произошло за счет активного увеличения доли педиатрических препаратов — на 12%. Подобные изменения связаны с разработкой законодательства в отношении препаратов для детей, что незамедлительно отразилось на структуре одобрений орфанных препаратов.
Незначительная доля в структуре одобрений принадлежит препаратам, предназначенным для лечения как взрослых, так и детей: в 2004 г. она составляла 11%, а в 2006 г. — 14%. Причем, в 2005 г. доля этих препаратов снизилась до 6%, что свидетельствует о некоторой неустойчивости рынка. Различны были и темпы прироста: наибольший показатель в 2004-2006 гг. был характерен для группы педиатрических препаратов — 35,2%, у препаратов для лечения взрослых и детей он составил 27,2%, а доля препаратов для лечения взрослых, напротив, снизилась на 27,2%.
Объем и структура рынка
Объем мирового рынка орфанных препаратов за период 2004-2006 гг. имел тенденцию к росту. За 3 года объем продаж увеличился с 27 до 33,3 млрд. долл., на 6,3 млрд. долл., или на 23,3%. Доля рынка орфанных препаратов составляла 4,8-5,2% от мирового фармрынка.
Темп прироста за период 2004-2005 гг. составил 10,0%, а за 2005-2006 гг. — 12,1%. Подобный факт объясняется актуальностью проблемы сиротских препаратов для многих стран, а также позитивными результатами действия законодательства, сформированного в ЕС в 2000 г.
Аналитики BCC Research прогнозируют рост мирового рынка орфанных препаратов к 2008 г. до 43,6 млрд. долл. За период 2006-2008 гг. его объем увеличится на 10,3 млрд. долл., или на 30,9%. Поступательное развитие мирового рынка орфанных препаратов свидетельствует о повышении спроса на них.
Структура терапевтических категорий орфанных препаратов за период 2005-2006 гг. заметно изменилась: доля противоопухолевых препаратов увеличилась с 36 до 46% (это крупнейшая группа рынка орфанных препаратов), доля противоинфекционных возросла с 4 до 9%, доля препаратов для лечения заболеваний скелетно-мышечной и нервной систем выросла с 8 до 14%. Рост вышеперечисленных терапевтических групп происходил на фоне снижения долей таких групп, как иммуностимулирующие средства (с 11 до 2%), препараты для лечения сердечно-сосудистой и дыхательной систем (с 10 до 2%).
Существенное преобладание на рынке орфанных препаратов противоопухолевых, противоинфекционных средств, лекарств для лечения заболеваний скелетно-мышечной и нервной систем свидетельствует о повышении уровня концентрации данного рынка.
Основные тенденции развития
В 1983 г., когда законодательство по орфанным препаратам вступило в силу, было одобрено 10 препаратов, а в течение последующих 20 лет — 210. Рынок орфанных препаратов характеризуется низкой конкуренцией и высокой стоимостью. Одна из причин отсутствия конкуренции — естественный невысокий уровень спроса на ЛС для лечения редких болезней.
Важнейшая тенденция рынка орфанных препаратов — постоянное увеличение бюджета финансирования клинических исследований, что в некоторой степени делает выгодным присутствие на данном рынке. Если в 1983 г. бюджет клинических исследований составил около 4 млн. долл., то к 2004 г. он превысил 13,2 млн. долл., а в 2006 г. достиг отметки в 25 млн. долл.
Можно предположить, что в дальнейшем на рынке орфанных препаратов будет активно развиваться сегмент педиатрических ЛС, доля которых превысит 50%. В связи с этим многие фармкомпании сконцентрируют свои усилия на исследованиях и разработке препаратов именно этого сегмента, что позволит решить проблемы лечения редких болезней у детей.
Таким образом, постоянный рост финансирования разработок орфанных препаратов создает благоприятные условия для развития этого сегмента рынка и успешного решения проблем борьбы с редкими заболеваниями.
Источник: журнал "Ремедиум" №9 2007.
